La FDA approva il primo farmaco per rallentare la progressione dell'Alzheimer

Giovedì Eisai 4523.T e BIIB.O Leqembi di Biogen hanno ottenuto un'ambita approvazione standard da parte della Food and Drug Administration degli Stati Uniti, il primo trattamento per l'Alzheimer a raggiungere tale obiettivo, aprendo la strada a una più ampia copertura assicurativa del farmaco. La decisione della FDA segna una nuova pietra miliare per una malattia mortale che ha eluso gli sforzi dei produttori di farmaci per decenni. I dati degli studi hanno mostrato che il trattamento rallenta la progressione della malattia del cervello del 27% per i pazienti nelle prime fasi dell'Alzheimer. La FDA ha anche messo il suo più forte avviso di sicurezza "in scatola" sull'etichetta di Leqembi, segnalando il rischio di gonfiore cerebrale potenzialmente pericoloso per i farmaci di Alzheimer nella stessa classe. Le azioni di Eisai sono crollate nel commercio di Tokyo venerdì, con gli analisti che hanno citato l'avvertimento sulla sicurezza come una sorpresa negativa. Leqembi è un anticorpo progettato per rimuovere i depositi appiccicosi di una proteina chiamata amiloide-beta dal cervello dei malati di Alzheimer. "Oggi crediamo sia un trionfo per la comunità della malattia di Alzheimer, dopo tanti anni di duro lavoro da parte di così tanti scienziati, medici e partecipanti alla sperimentazione clinica e dei loro partner di cura", ha detto in un'intervista l'amministratore delegato statunitense di Eisai, Ivan Cheung. Leqembi ha ricevuto l'approvazione "accelerata" della FDA a gennaio sulla base della sua capacità di eliminare l'amiloide, ma il piano sanitario Medicare del governo degli Stati Uniti per le persone di età pari o superiore a 65 anni aveva una copertura limitata solo ai pazienti in uno studio clinico. L'approvazione standard significa che Leqembi sarà ora coperto, sebbene i Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) colleghino il rimborso alla partecipazione dei pazienti a un database dell'agenzia sanitaria, noto come registro. Poiché l'Alzheimer è una malattia dell'invecchiamento, la maggior parte dei pazienti statunitensi è assicurata da Medicare. "Con la decisione della FDA, CMS coprirà ampiamente questo farmaco continuando a raccogliere dati che ci aiuteranno a capire come funziona il farmaco", ha dichiarato in una nota l'amministratore di CMS Chiquita Brooks-LaSure. Leqembi, che viene somministrato per via endovenosa, ha un prezzo di listino negli Stati Uniti di 26.500 dollari all'anno. Il dott. Babak Tousi, ricercatore primario neuro-geriatra degli studi clinici di Leqembi presso la Cleveland Clinic, ha affermato di aspettarsi molto interesse per il trattamento, ma ha stimato che solo circa 1 paziente su 10 si qualificherà effettivamente per il farmaco. Tousi ha detto che Leqembi "non è una cura" e non tornerà indietro nel tempo sulla malattia, ne rallenterà solo la progressione. "Questo è solo un pezzo del puzzle", ha detto. La nuova etichetta di Leqembi spiega la necessità di monitorare i pazienti per gonfiore cerebrale e sanguinamento potenzialmente pericolosi associati agli anticorpi che riducono l'amiloide. Dice che il rischio è più alto nei pazienti con due copie di un gene, l'APOE4, associato all'Alzheimer, e che mentre i test genetici sono altamente raccomandati, non sono richiesti. La nuova etichetta del farmaco include dati che dimostrano che l'uso di alcuni anticoagulanti con Leqembi è stato collegato a un rischio di emorragia cerebrale. "L'avvertimento nel riquadro sembra appropriato, poiché i rischi devono essere attentamente considerati e discussi con i pazienti", ha dichiarato in una e-mail il dott. Erik Musiek, neurologo della Washington University presso il Barnes-Jewish Hospital. Le azioni di Eisai sono scese di circa il 5% nel commercio di Tokyo, sebbene abbiano guadagnato circa il 50% nell'ultimo anno. Gli analisti di Jefferies hanno affermato che la decisione inaspettata della FDA di mettere l'avvertimento sull'etichetta potrebbe contribuire a rallentare la crescita delle vendite del farmaco, osservando che la raccomandazione per i test genetici aumenterebbe i costi per i potenziali pazienti. Tuttavia, il CEO di Eisai Haruo Naito ha detto ai giornalisti a Tokyo che credeva che l'assicurazione sanitaria statunitense avrebbe probabilmente coperto l'intero processo di trattamento, compresi i test genetici, in un futuro non troppo lontano. Ha anche detto che il farmaco era sulla buona strada per ottenere l'approvazione in Giappone entro la fine di settembre. L'avviso di sicurezza si applicherà anche a LLY.N donanemab di Eli Lilly and Co, un farmaco sperimentale contro l'Alzheimer che ha dimostrato di rallentare il declino cognitivo del 35% in uno studio in fase avanzata, secondo un comunicato stampa rilasciato a maggio. I risultati completi di quello studio sono attesi entro questo mese. Cheung ha affermato che Eisai sta intensificando gli sforzi per preparare i centri sanitari all'uso di Leqembi, ma ha rifiutato di commentare quanti pazienti sono stati trattati finora con il farmaco. "Le persone che convivono con questa malattia mortale meritano l'opportunità di discutere e scegliere, con il proprio medico e la propria famiglia, se un trattamento approvato dalla FDA è giusto per loro", ha dichiarato Joanne Pike, presidente e amministratore delegato dell'Alzheimer's Association. Un comitato di consulenti esterni della FDA ha recentemente raccomandato l'approvazione tradizionale del farmaco dopo che un rapporto del personale dell'agenzia ha concluso che ha offerto un vantaggio significativo ai pazienti e ha affermato che i problemi di sicurezza potrebbero probabilmente essere gestiti. Più di 6 milioni di americani hanno l'Alzheimer, secondo l'Alzheimer's Association. Eisai ha stimato che i farmaci che riducono l'amiloide sarebbero stati utilizzati in circa 100.000 pazienti statunitensi durante i primi tre anni di Leqembi sul mercato. Anche il primo farmaco per l'Alzheimer modificante la malattia approvato dalla FDA, Aduhelm, è stato sviluppato dai partner Eisai e Biogen, ma le restrizioni della copertura Medicare ne hanno fortemente limitato l'uso. Oltre che negli Stati Uniti e in Giappone, rileva Giovanni D'Agata, presidente dello “Sportello dei Diritti", Eisai chiede l'approvazione per Leqembi anche in UE, Cina, Canada, Gran Bretagna e Corea del Sud. In Cina, come in Giappone, alla domanda è stata assegnata una designazione di revisione prioritaria.