Malattie rare: l'FDA ha approvato il farmaco orfano Soliris per curare la sindrome emolitica uremica atipica,rara malattia del sangue dell'età infantile
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La US Food and Drug Administration ha approvato Soliris (eculizumab) per il trattamento di pazienti con sindrome emolitica uremica atipica (UTA), una malattia del sangue rara e cronica che può portare a rene () fallimento ed è anche associato ad un aumentato rischio di morte e di ictus .
SEU atipica conti da 5 a 10 per cento di tutti i casi di sindrome emolitica uremica. La malattia colpisce in modo sproporzionato i bambini.
Soliris è una terapia mirata che agisce inibendo le proteine che svolgono un ruolo di UTA. Il primo FDA ha approvato Soliris nel marzo 2007 per il trattamento di emoglobinuria parossistica notturna (EPN), un raro tipo di disturbo del sangue che può portare a invalidità e morte prematura. Soliris è classificato come farmaco orfano. I farmaci orfani sono quelli che dimostrano promessa per il / o diagnosi e trattamento delle malattie rare o condizioni.
Non ci sono altri trattamenti approvati dalla FDA per UTA, e la sicurezza e l'efficacia delle attuali standard di trattamento, la terapia al plasma (plasmaferesi o infusione di plasma fresco congelato), non sono stati studiati in studi ben controllati.
"Questa è la prima approvazione di un farmaco per il trattamento di questa malattia mortale, e la prima approvazione per l'uso di Soliris nei bambini", ha detto Richard Pazdur, MD, direttore dell'Ufficio dei prodotti Ematologia e Oncologia nel Centro della FDA per la droga valutazione e della Ricerca. "Questa approvazione sottolinea come una maggiore comprensione della biologia della malattia e di come un farmaco che interagisce con processo può accelerare lo sviluppo dei farmaci."
Sicurezza Soliris 'ed efficacia sono state stabilite in due braccio singolo trial in 37 pazienti adulti e adolescenti con UTA e uno studio retrospettivo in 19 pazienti in età pediatrica e 11 pazienti adulti affetti da UTA. I pazienti trattati con Soliris in questi studi hanno avuto un miglioramento favorevole della funzione renale, compresa l'eliminazione del requisito per la dialisi in diversi pazienti con UTA che non rispondono alla terapia al plasma. I pazienti trattati con Soliris anche esibito un miglioramento nella conta piastrinica e altri parametri ematici che correlano con l'attività della malattia UTA.
Gli effetti collaterali più comuni riscontrati nei pazienti trattati con Soliris per UTA incluso la pressione alta (ipertensione), diarrea, mal di testa, anemia, vomito, nausea, delle vie respiratorie superiori e infezioni del tratto urinario, e una diminuzione dei globuli bianchi (leucopenia).
Questa nuova indicazione per Soliris è stato approvato con un'estensione della valutazione dei rischi esistenti e la strategia di mitigazione (REMS), per informare gli operatori sanitari e pazienti del rischio di infezioni da meningococco noto pericolo di vita.
Soliris continuerà ad essere disponibile solo attraverso un programma limitato, e prescrittori devono iscriversi in un programma di registrazione e fornire una guida del farmaco per i pazienti che ricevono il farmaco.
Soliris è stato rivisto nell'ambito del programma di priorità della FDA revisione, che prevede un accelerato revisione semestrale di farmaci che possono offrire importanti progressi nel trattamento o che offrono un trattamento quando non esiste una terapia adeguata.
La terapia inoltre è stato approvato nell'ambito del programma di approvazione accelerata della FDA, progettato per offrire ai pazienti un accesso più rapido ai nuovi farmaci promettenti seguita da ulteriori studi per confermare beneficio clinico del farmaco.
Il programma di approvazione accelerata permette all'agenzia di approvare un farmaco per curare una malattia grave sulla base di dati clinici che dimostrano che il farmaco ha un effetto su un endpoint che è ragionevolmente in grado di predire un beneficio clinico per i pazienti, o su un effetto su un endpoint clinici diverso sopravvivenza o morbilità irreversibile.
Soliris è commercializzato da Pharmaceuticals Alexion nel Cheshire, Connecticut
