Problemi di vista: nuove speranze da una terapia mirata

Con il termine «disturbo della vista» si intendono le alterazioni patologiche della percezione ottica. Queste includono una riduzione dell’acuità visiva, limitazioni del campo visivo, visione oscillante e diplopia. Esistono numerosi fattori scatenanti dei disturbi visivi come patologie dell’occhio, disturbi neurologici o tumori. Se si tratta con successo la/le causa/i che è/sono alla base di un disturbo della vista, questi problemi possono essere risolti di solito efficacemente. E proprio per i pazienti con gravi danni agli occhi che una nuova terapia a base di cellule staminali e sviluppata dai ricercatori dell'Università di Osaka, ha migliorato significativamente la vista di quattro pazienti con gravi danni agli occhi. La terapia utilizza cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) provenienti dal sangue di un donatore e che vengono trasformate in uno strato corneale, eliminando la necessità di rischiosi trapianti di cornea. A partire dal prossimo anno, gli studi clinici esamineranno gli esatti meccanismi e l'efficacia a lungo termine del trattamento. Finora non sono stati osservati effetti collaterali gravi, come ad esempio la formazione di tumori. Una scoperta medica potrebbe cambiare la vita delle persone con gravi problemi alla vista. Un'innovativa terapia a base di cellule staminali, sviluppata da un team di ricercatori guidati dall'oftalmologo Kohji Nishida dell'Università di Osaka, ha ottenuto risultati notevoli in quattro pazienti. Questo nuovo metodo elimina i trapianti di cornea convenzionali ad alto rischio e si basa invece su cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) derivate dal sangue di un donatore. Le cellule iPS vengono riportate a uno stadio embrionale e modellate in un sottile strato di cornea in grado di rigenerare gli occhi danneggiati. Due donne e due uomini di età compresa tra 39 e 72 anni sono stati trattati con questa tecnica. I risultati, pubblicati nel novembre 2024, sono impressionanti: tutti i pazienti hanno riportato miglioramenti immediati della vista, che in tre di loro si sono protratti per oltre un anno. È particolarmente degno di nota il fatto che non si siano verificati effetti collaterali gravi. Il team di ricerca non ha ad esempio osservato la formazione di tumori o delle reazioni di rigetto ai trapianti, nemmeno nei pazienti che non assumevano alcun farmaco immunitario. Kapil Bharti del National Eye Institute statunitense descrive questo sviluppo come «un'evoluzione entusiasmante». La causa esatta del miglioramento della vista non è ancora chiara. Potrebbe essere dovuta alle nuove cellule, alla rimozione del tessuto cicatriziale o a un impulso di guarigione dell'occhio. Per chiarire questi aspetti sono previsti studi clinici più ampi, che dovrebbero essere presentati entro marzo 2025. Ma gli scienziati sono ottimisti: «Questi successi dimostrano che siamo sulla strada giusta», conclude Bharti. Tutto ciò testimonia come la terapia genica, rileva Giovanni D'Agata, presidente dello “Sportello dei Diritti”, possa diventare un’importante arma per le patologie che colpiscono la vista. Strategia che, tra l’altro, è già una realtà clinica, anche in Italia, per il trattamento di distrofie retiniche ereditarie.