Un farmaco per la cura della sclerosi multipla passa la prima fase dei test. La malattia sinora non ha cure ma solo terapie palliative
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La sclerosi multipla chiamata anche sclerosi a placche, sclerosi disseminata o polisclerosi, è una malattia degenerativa autoimmune cronica demielinizzante, che colpisce il sistema nervoso centrale causando un ampio spettro di segni e sintomi. La distruzione della mielina (rivestimento dei nervi) determinata da un funzionamento anomalo del sistema immunitario provoca segnali cerebrali che non raggiungono la loro destinazione. E così si manifesta in molti modi diversi (disturbi della vista, coordinazione, memoria, debolezza muscolare, tic).
Non esiste una cura ma solo terapie palliative che possono essere prescritte per attenuarne i sintomi mentre alcuni trattamenti farmacologici sono disponibili per evitare nuovi attacchi e prevenire le disabilità. La prognosi è difficile da prevedere e dipende da molti fattori, mentre la speranza di vita è di circa da 5 a 10 anni inferiore a quella della popolazione sana.
Quindi, un farmaco che ha completato la prima fase di sperimentazione umana è una buona notizia per coloro (compresi due milioni di europei) che ne sono colpiti. Ed è quello che è stato pubblicato ieri sulla rivista Neurology, Neuroimmunology e Neuroinflammation da un equipe una squadra American Neurological Association.
Il lavoro è solo nella fase I, che misura la sicurezza del farmaco, ed ha un lungo iter davanti prima di arrivare all'uso clinico, ma è un nuovo approccio, spiegano gli autori. Finora, quello che è stato realizzato con le terapie per la sclerosi multipla è che nessun faceva regredire la malattia (la malattia non agisce continuamente, ma lo fa da episodi intervallati da periodi di stabilità).
In questo caso è stato scoperto, almeno nei test sui ratti che può interferire con l'attività di una proteina chiamata Lingo-1, che blocca il processo di ricostruzione della mielina. L'anti-Lingo-1, come viene chiamato il farmaco impedisce questa azione, che ha portato negli animali da laboratorio ad un recupero della funzione del nervo. I test condotti sulle persone finora non hanno prodotto dati disponibili. In questa fase sono stati reclutato 72 soggetti sani e 47 che hanno avuto la malattia in una fase di inattività o bassa progressione, e, come al solito in questi studi sono stati divisi in gruppi a ricevere placebo o varie dosi del farmaco, che viene somministrato mediante iniezione.
Il risultato principale è che non ci sono stati effetti collaterali significativi. Ma anche, la quantità di farmaco nel sangue ha permesso di mantenere il livello ottimale di anti-Lingo-1 che permette la rigenerazione della mielina che era stato visto negli animali. Così Diego Cadavid, un membro del laboratorio americano Neurological Association & Biogen che ha sviluppato il farmaco, è ottimista: "Con questi risultati possiamo iniziare studi per la fase II per vedere se questo farmaco è in grado di ripristinare la mielina e non ha alcun effetto sulla recupero delle funzioni fisiche e intellettuali ", ha detto. Allora sarà un grande passo per affinare i protocolli e misurarne definitivamente l'efficacia, che spesso richiedono anni.
Insomma una ricerca che infonde nuova speranza per gli ammalati e per le loro famiglie, rileva Giovanni D'Agata, presidente dello “Sportello dei Diritti”, che si augura che l'iter di sperimentazione possa portare ai risultati sperati già manifestati nella prima fase dei test.
